和譽-B(02256.HK)：Lavengratinib獲EMA授予孤兒藥資格，用於治療軟骨發育不全

新時空訊：2026年10月21日，和譽-B（股份代號：02256）公告，附屬公司上海和譽生物醫藥科技有限公司宣布，其自主研發的口服選擇性小分子FGFR2/3抑制劑lavengratinib（ABSK061）用於治療軟骨發育不全（ACH）已獲歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥資格（OD）。公司稱無法保證ABSK061最終將成功上市。

公告顯示，ACH是一種罕見、可能危及生命並導致殘疾的生長發育障礙，目前全球可選治療方案有限。此前，lavengratinib治療ACH已獲美國FDA授予孤兒藥資格（ODD）及罕見兒科疾病資格（RPDD），其IND申請已獲FDA批準。該產品爲全球第一款進入臨牀試驗的FGFR2及FGFR3選擇性抑制劑。

ACH主要由FGFR3基因突變引起，屬常染色體顯性遺傳病。lavengratinib採用和譽醫藥口服微片制劑技術，每片直徑小於3毫米，可隨食物或飲品服用。公司正推進3至12歲ACH兒童的II期、多中心、開放標籤劑量遞增研究（ABSK061-202），近期公布的初步數據顯示積極促生長信號，總體安全性和耐受性良好。