和誉-B(02256.HK)：Lavengratinib获EMA授予孤儿药资格，用于治疗软骨发育不全

新时空讯：2026年10月21日，和誉-B（股份代号：02256）公告，附属公司上海和誉生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的口服选择性小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib（ABSK061）用于治疗软骨发育不全（ACH）已获欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格（OD）。公司称无法保证ABSK061最终将成功上市。

公告显示，ACH是一种罕见、可能危及生命并导致残疾的生长发育障碍，目前全球可选治疗方案有限。此前，lavengratinib治疗ACH已获美国FDA授予孤儿药资格（ODD）及罕见儿科疾病资格（RPDD），其IND申请已获FDA批准。该产品为全球第一款进入临床试验的FGFR2及FGFR3选择性抑制剂。

ACH主要由FGFR3基因突变引起，属常染色体显性遗传病。lavengratinib采用和誉医药口服微片制剂技术，每片直径小于3毫米，可随食物或饮品服用。公司正推进3至12岁ACH儿童的II期、多中心、开放标签剂量递增研究（ABSK061-202），近期公布的初步数据显示积极促生长信号，总体安全性和耐受性良好。