和黃醫藥(00013.HK)：索樂匹尼布獲FDA孤兒藥資格認定，用於治療自身免疫性溶血性貧血

新時空訊：和黃醫藥（中國）有限公司（股份代號：00013）宣布，索樂匹尼布獲美國食品藥品監督管理局授予孤兒藥資格認定，用於治療自身免疫性溶血性貧血。索樂匹尼布爲一種新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑。

這是繼2026年10月索樂匹尼布取得原發性免疫性血小板減少症孤兒藥資格後，獲得的第二項美國FDA孤兒藥資格認定。FDA孤兒藥資格認定計劃適用於在美國影響人數少於20萬人的罕見疾病藥物及生物制品；若獲批用於指定適應症，獲認定藥物可自獲批日起享有7年美國市場獨佔權，並就符合條件的臨牀試驗獲得稅收抵免、豁免《處方藥用戶付費法案》下的使用者費用，以及臨牀開發期間的專業監管指導。

在中國，索樂匹尼布用於治療原發免疫性血小板減少症及溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的兩項新藥上市申請，正由國家藥監局審評，分別基於關鍵性ESLIM-01及ESLIM-02研究的積極數據。自身免疫性溶血性貧血中溫抗體型最常見，佔成人病例約75%至80%。公司目前保留索樂匹尼布在全球的所有權利。