和黃醫藥(00013.HK)：索樂匹尼布獲FDA孤兒藥資格，用於原發免疫性血小板減少症

新時空訊：2026年10月29日，和黃醫藥（中國）有限公司（股份代號：13）刊發自願性公告，索樂匹尼布（sovleplenib）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予孤兒藥資格認定，用於治療原發免疫性血小板減少症。

公告稱，索樂匹尼布爲新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑；免疫性血小板減少症是一種導致出血風險增加的自身免疫疾病。FDA孤兒藥資格計劃旨在爲用於治療、診斷或預防美國影響人數少於20萬人的罕見疾病的藥物及生物制品提供認定；獲認定藥物若獲批準用於指定適應症，可自獲批日起享有爲期7年的美國市場獨佔權，並可就符合條件的臨牀試驗獲得稅收抵免、豁免《處方藥用戶付費法案》下的使用者費用，以及在臨牀開發期間獲得FDA的專業監管指導。

公告指出，在中國，索樂匹尼布用於治療原發免疫性血小板減少症及溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的兩項新藥上市申請，目前正由國家藥品監督管理局審評，分別基於關鍵性ESLIM-01及ESLIM-02研究的積極數據。公告並載明，成人原發免疫性血小板減少症發病率估計爲每年每10萬成人3.3名、患病率爲每10萬成人9.5名，據此中國估計約有11萬名患者。