和黄医药(00013.HK)：索乐匹尼布获FDA孤儿药资格，用于原发免疫性血小板减少症

新时空讯：2026年10月29日，和黄医药（中国）有限公司（股份代号：13）刊发自愿性公告，索乐匹尼布（sovleplenib）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定，用于治疗原发免疫性血小板减少症。

公告称，索乐匹尼布为新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂；免疫性血小板减少症是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。FDA孤儿药资格计划旨在为用于治疗、诊断或预防美国影响人数少于20万人的罕见疾病的药物及生物制品提供认定；获认定药物若获批准用于指定适应症，可自获批日起享有为期7年的美国市场独占权，并可就符合条件的临床试验获得税收抵免、豁免《处方药用户付费法案》下的使用者费用，以及在临床开发期间获得FDA的专业监管指导。

公告指出，在中国，索乐匹尼布用于治疗原发免疫性血小板减少症及温抗体型自身免疫性溶血性贫血的两项新药上市申请，目前正由国家药品监督管理局审评，分别基于关键性ESLIM-01及ESLIM-02研究的积极数据。公告并载明，成人原发免疫性血小板减少症发病率估计为每年每10万成人3.3名、患病率为每10万成人9.5名，据此中国估计约有11万名患者。