和譽-B(02256.HK)：ABSK061再獲FDA認定，取得孤兒藥資格治療軟骨發育不全

新時空訊：和譽開曼有限責任公司（2256.HK）發布公告，其附屬公司上海和譽生物醫藥科技有限公司宣布，其自主研發的高選擇性口服小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（ODD），用於治療軟骨發育不全（ACH）。這是ABSK061近期獲得FDA授予罕見兒科疾病（RPD）資格認定後，在其全球開發進程中的又一關鍵裏程碑。

公告指出，ODD有望爲該產品在美國的臨牀開發、注冊申報與商業化進程提供有力支持，包括符合條件的臨牀試驗稅收抵免、NDA/BLA費用免除，以及批準後享有七年市場獨佔權的潛在資格。軟骨發育不全是一種罕見的常染色體遺傳病，會導致嚴重的生長發育障礙，其發病機制主要源於FGFR3基因突變引起的FGFR3異常激活。ABSK061目前正在一項針對3-12歲ACH兒童患者的II期臨牀試驗中進行評估，該研究已於2025年12月在中國完成首例患者給藥，初步數據預計將於2026年下半年公布。公告提示，本集團無法保證ABSK061最終將成功獲批上市。

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