和譽-B(02256.HK)：匹米替尼III期長期數據亮相CTOS 2025，療效與安全性雙優

2025年11月17日，和譽開曼有限責任公司（股份代號：2256）發佈自願性公告，旗下附屬公司上海和譽生物醫藥科技有限公司（簡稱“和譽醫藥”）在結締組織腫瘤學會（CTOS）2025年會上，以壁報形式展示了自主研發的小分子CSF-1R抑制劑匹米替尼（pimicotinib/ABSK021）治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的全球III期MANEUVER研究長期療效、安全性及患者報告結果數據。TGCT作為壹種罕見的局部侵襲性間葉性腫瘤，主要累及關節、腱鞘及滑囊，會導致嚴重局部病變和功能障礙，其發病與腫瘤性滑膜細胞中CSF-1過度表達相關，而匹米替尼正是針對這壹機制研發的高選擇性口服藥物。

MANEUVER研究是壹項包含三部分的全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床試驗，此前在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上已公佈第壹部分結果，25周時匹米替尼治療組客觀緩解率（ORR）達54.0%，顯著優於安慰劑組的3.2%（P<0.0001），順利達成主要及關鍵次要終點。本次CTOS大會披露的第二部分長期數據顯示，中位隨訪14.3個月時，自研究開始即接受匹米替尼治療的患者，ORR從第25周的54%進壹步提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0），其中4例實現完全緩解。在患者生活質量方面，關節活動度、僵硬、疼痛及軀體功能等多項臨床結果評估（COAs）均出現具有臨床意義的改善，基於EQ-5D-5L健康量表視覺模擬量表（VAS）的評估顯示，患者生活質量（QoL）在第25周較基線平均提高7.4%，第73周時進壹步提升至13.1%。此外，第壹部分初始分配至安慰劑組的患者在第二部分改用匹米替尼後，中位隨訪8.5個月時ORR達64.5%，COAs也有顯著改善。

安全性方面，匹米替尼治療期間患者中位劑量強度保持在88.2%的較高水平，多數治療相關不良事件（TEAEs）為1-2級，未觀察到新的安全性信號，也無膽汁淤積性肝毒性、藥物性肝損傷或毛發/皮膚色素減退等相關證據。值得註意的是，該研究成果已由牽頭主要研究者、北京積水潭醫院牛曉輝教授於2025年10月在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上以口頭報告形式介紹。

目前，匹米替尼已被中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入優先審評程序，用於需要系統性治療的TGCT成人患者，並獲NMPA突破性療法認定（BTD）；在中國以外，該藥物還獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的BTD認證及歐洲藥品管理局（EMA）的優先藥品（PRIME）認定。2023年12月，和譽醫藥與德國默克公司達成協議，由後者負責匹米替尼的全球商業化。和譽醫藥成立於2016年4月，專註於腫瘤領域創新藥物研發，擁有資深研發管理團隊及豐富產品管線，聚焦腫瘤精準治療與免疫治療領域。公司提醒，無法保證匹米替尼最終將成功獲批上市，股東及潛在投資者買賣公司股份時應審慎行事。

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